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7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了 ，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈 ，用激动 的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望 。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功 ，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型 的SMA如果不做治疗 ，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市 。对于年幼的珺宝而言 ，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶 的价格，也让医生对这个家庭 的经济情况担忧 。“你们家怎么样 ？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生 的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房 ，绝对不会放弃。”
2021年12月 ，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时 ，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保 。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测 ，或 是为国家医保谈判做准备 。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道 。
“SMA 是一个需要终身治疗 的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈 的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性 的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日 ，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功 ，虽然具体 的谈判价格还未公布，但从央视播出 的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午 ，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账，按珺宝目前20斤 的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重 的患儿用药量不同，治疗费用会有差别 。但与之前的药价相比 ，如此大幅度 的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们 的家庭上一次这么激动 ，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时 。
“当时为了诺西那生钠进医保 ，真的 是拼了，现在提起来依然很激动 。”时隔一年多 ，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录 的那一刻 ，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽 。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录 。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠 。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液 ，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液 、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生 的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时 ，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿 的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶 ，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期 的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活 ，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示 ，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后 ，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’ 的治疗目标 ，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保 ，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布 的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径 ，截至10月 ，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中 ，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α ，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药 ，一家人对于诺西那生钠 的渴望 ，如同所有SMA患儿及其家庭一样 ， 是想要拼命抓住 的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们 的努力也得到了回报。去年，19岁 的小可终于用上了诺西那生钠 ，不过很多损伤已经造成，用药后 的效果并没有想象的那么明显 。但小可妈妈能感觉到 ，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前 是做不到的 。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可的病变得拮据 。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射 。
据2022年8月发布 的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时 ，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关 ，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病 。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药 ，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批 ，其中 的58种药被纳入国家医保目录 ，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入 ，包括诺西那生钠 、阿加糖酶α两款高值罕见病药物 ，部分药品如氨吡啶缓释片 、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65% ，给其他罕见病群体带来了更多的希望 。 。
与SMA患者不同的 是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元 ，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年 ，一名21岁 的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院 、医保局 、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只 是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者 ，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有 的则因为身体原因不得不放弃 。
对于高值罕见病药物而言 ，经国谈被纳入国家医保目录，只 是药物可及道路上 的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前 。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱 的感觉 ，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药 ，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说 ，病友会登记在册 的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳 ，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里” 的拦路石 。
如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？
“在最后环节，往往 是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好 的省市 ，也依然需要患者主动推一把 。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份 ，如广东、安徽 、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外 ，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题 。
在2022年举行 的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购 ，还 是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只 是第一步，要进入医院 ，还需要有医生提单 、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里” ，2018年以来 ，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等 。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付 的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种 的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比 、次均费用等影响其落地 的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中 ，不少医院 、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在 。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地 的合力 ，积极采取措施加以推进 ；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院 的谈判药品先进药店 ；加强对各地 的监测评估和督促指导 ，强力推进谈判药品落地。
“我们 是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病的认识 ，持续推动国谈罕见病药入院 ，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
乡村少年成为著名作家 的背后：写作是一种补偿行为******
中新网北京1月29日电(记者 上官云)“无论 是形式还 是意蕴，我都希望做一些尝试，为读者提供点新的叙事特质 。”著名作家徐则臣如此评价小说《虞公山》 。就在前段时间，他凭借这部作品获得了获得第七届郁达夫小说奖。
小时候，他生活在苏北农村，放牛 是日常生活的组成部分，大学时开始梦想成为一名作家 。开始写作后 ，相继拿下鲁迅文学奖、茅盾文学将等多个重要奖项 。
对他而言，文学这条路 ，一度走得艰难而又漫长。
从童年到现在，热气腾腾的生活体验给徐则臣带来了极大 的写作灵感，也促使他塑造出很多与现实联系紧密的小说人物 。对他来说，写作是一种补偿行为，也 是一种本能。
作家徐则臣 。受访者供图放牛娃的夏天
徐则臣出生于苏北农村，小时候 是个地地道道的“放牛娃”。
每逢暑假，放牛几乎是他雷打不动 的工作 。乡村 的夏天很宁静，但中午时气温很高 ，徐则臣会先找个树荫眯一会儿 ，等到下午两三点就出去放牛 。
他往往会随手拿上两个蛇皮袋 ，趁着牛吃草 的功夫顺便割草 。牛吃饱，草割好 ，便骑在牛背上晃晃悠悠往家走 。那两袋子青草 ，就是牛第二天上午的口粮。
听起来似乎有些枯燥，但对他而言，却 是一段难得 的放松时光 。
初中一年级，徐则臣开始了寄宿读书的生活。学业 、离家……种种压力交织 ，高中他有段时间失眠得厉害，又无处倾诉，便把强烈的孤独感写进日记，慢慢攒下厚厚 的一大摞。
这成为他写作的萌芽 ，大学时代 ，“当作家”成为他 的梦想。大学毕业后，徐则臣成为一名老师 ，渐渐觉得有些内容教得很吃力，“本科生去教本科，哪怕读了再多的书，我始终感觉自己缺乏积累”。
他决定继续深造。2002年，徐则臣成功考研“上岸” ，迈入了北京大学的校园，人生轨迹也就此改变 。
向往去远方
在徐则臣的写作生涯中 ，“读研”是很关键的一环 。
作家徐则臣 。受访者供图研究生毕业后 ，徐则臣应聘到一家杂志社，成为一名编辑 。彼时 ，户口和编制都尚未解决，他拿很低 的临时工资，扣掉租房费用后所剩无几，日子过得相当拮据。
安排好生活必须 的花销后 ，他将剩下 的钱大部分拿来买书 ，有时候实在喜欢一本书又没钱买，他就两个书店来回跑 ，同一本书 ，每个书店多跑几次就能看完 。
几乎与此同时 ，他的写作渐入佳境。在读研期间 ，他就曾获得“春天文学奖”，工作后，稿费也 是补贴生活 的一个重要来源。
2014年 ，徐则臣凭借长篇小说《耶路撒冷》获老舍文学奖长篇小说奖，接着 ，《如果大雪封门》获得了鲁迅文学奖短篇小说奖 。
2019年，第十届茅盾文学奖获奖名单揭晓 ，他凭借长篇小说《北上》 ，榜上有名 。前段时间，第七届郁达夫小说奖揭晓，徐则臣 的《虞公山》获短篇小说首奖。
他曾写过很多的文学主题，小火车、飞机、河流……徐则臣说 ，这些几乎都源于自己这个乡村孩子对远方的向往，“我始终对这个世界的辽阔充满了想象”。
关于《北漂往事》
在徐则臣 的作品中，《北漂往事》则是近年来比较重要 的一本集子 。
刚到北京读书时，大城市特有的忙碌与繁华令徐则臣多少有些不适应 ，因为囊中羞涩 ，也很少外出游玩，活动范围大多在北京西郊 ，周边 的小市场 、书店是他最熟悉的场域 。
聊天成为他快速了解周围环境 的渠道。慢慢地 ，徐则臣认识了一批“漂”在北京的朋友 ，卖盗版碟的小贩、追寻梦想 的文艺青年……逐渐成为他生活圈里 的一部分。
《北漂往事》。出版方供图“那些年走在大街上，看着车水马龙，会有一种很强烈的陌生感 。”徐则臣说 ，反而 是透过这些朋友 的生活，他看到了一种精神上的踏实和笃定 。
在这里待久了 ，他和身边满怀善意的朋友建立良好的人际关系 ，“这种感情慢慢会弥合一些‘异乡人’心中 的裂缝 ，给冰冷坚硬的东西赋予一种温情 ，赋予你可以接受的色彩”。
热气腾腾的生活给徐则臣带来了极大 的写作灵感 。2022年 ，《北漂往事》结集出版 。他将之视为当年北漂生活的一种回顾，“对曾有过 的纠结，都已经释然。”
写作是一种补偿行为
生活和工作的格局基本落定之后 ，徐则臣偶尔还是会想起童年、苏北乡村，以及追求文学梦想的历程。
“我小时候很喜欢吃芹菜炒肉丝，但很少能吃到，家里一年到头就吃菜园子里长的那些蔬菜 。”这种记忆深深根植于内心，徐则臣一度特别喜欢看“吃播” ，仿佛 是对童年经历的一种补偿。
作家徐则臣。受访者供图写作也同样是一种补偿行为。他小时候向往远方，所以后来所写的小说中 ，很多内容都与此相关，比如那些在运河上跑船 的人，经常从外面带回一些故事、好吃 的好玩的 。
“我现在看书读报必拿一支笔 ，准备随时挑错字；走在路上看到行人、景致，也会很自然地从作家的视角出发 ，去思考。”于徐则臣而言，读书写作已经变成了一种本能 。
眼下他手头正在写 的小说 ，可以分成两个系列 。其中一个系列风格神似侦探小说，比如《虞公山》 ，背景是大运河；另一个系列则由故事背景在国外 的短篇小说组成。
“无论 是形式还是意蕴 ，我都希望做一些尝试 ，为读者提供点新 的叙事特质。”在《虞公山》中 ，徐则臣引入“三言二拍”和聊斋 的写作风格来表达当下 的主题 ，尝试传统与现代的融合 。
他希望，未来自己的作品能更贴近生活、更自然流畅 ，“就 是以自然本色 的语言 ，去呈现给读者鲜活、可感且真实的生活”。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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