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7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动 的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元 ，被纳入医保，到更多 的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们 的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保 。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型 ，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时 ，治疗SMA的这两款药物均已获批上市 。对于年幼 的珺宝而言 ，妈妈选择了口服的利司扑兰 ，但当时6.38万元/瓶的价格 ，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样 ？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿 的家庭，都会遇到医生 的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说 ，“我们家里还有房 ，绝对不会放弃 。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰 的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备 。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗 的疾病，其长期治疗负担一直 是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋 。治疗可及性 的不断提高 ，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命 。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道 。
1月18日，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布 ，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功 ，虽然具体 的谈判价格还未公布 ，但从央视播出 的谈判现场视频来看 ，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动 的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账 ，按珺宝目前20斤的体重计算 ，26天用一瓶 ，即便体重有一些增长 ，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重 的患儿用药量不同，治疗费用会有差别 。但与之前 的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗 的希望。
让罕见病患者和他们 的家庭上一次这么激动，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时 。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的 是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻 ，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽 。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年 的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地 。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠 。截至2022年11月23日 ，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为 ：利司扑兰口服溶液用散 、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液 、奥法妥木单抗注射液 ，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液 、利鲁唑口服混悬液 。其中 ，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者 的发作无法准确预测，其中 ，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时 ，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59% 的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿 的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶 ，降低患者因频繁且不可预测 的急性水肿发作带来 的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活 ，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示 ，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’ 的治疗目标 ，对此我们非常期待 。”
高值罕见病药进医保 ，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径 ，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中 ，渤健的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录 。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样， 是想要拼命抓住 的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们的努力也得到了回报。去年 ，19岁 的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成 ，用药后的效果并没有想象 的那么明显 。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前是做不到的 。“我们互相鼓励要继续努力 ，只要康复不断 ，坚持用药 ，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可 的病变得拮据 。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元，终身注射 。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4% 。彼时，尚未纳入医保 的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同 ，可能与诺西那生钠进入医保有关 ，医保覆盖有助于增加患者治疗比例 。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一 ，该目录已纳入121种罕见病 。数据显示 ，121种罕见病中 ，86种病全球有药 ，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药”的情况 。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批 ，其中的58种药被纳入国家医保目录 ，覆盖28种罕见病 。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液 ，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年 ，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同 的是 ，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年 ，一名21岁 的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地的医院 、医保局、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利 ，但却只 是个案 ，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃 。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录 ，只是药物可及道路上 的重要一步，患者最终能否顺利用上药 ，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难 的问题 ，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药 ，后面遭遇 的事让我们措手不及 。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药 ，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里” 的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？
“在最后环节，往往 是我们患者不动 ，其他环节就不动 ，即便是在一些政策比较好的省市 ，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外 ，还有相当一部分城市 的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上 ，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还 是蛮难的 。”国谈罕见病药物纳入医保只 是第一步，要进入医院 ，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购 。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里” ，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件 ，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制 的实行等。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付的谈判药品 ，不纳入定点医疗机构总额范围 ；对实行DRG等支付方式改革的病种 ，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种 的权重 。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列 ，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地 的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制 、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中，不少医院 、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地 的问题依然存在 。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力 ，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店 ；加强对各地的监测评估和督促指导 ，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运 的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难 。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及 。
新京报记者 王卡拉
芬兰冬残奥选手说北京 是老家 和朋友一起能撸100根串******
镜头前，金发碧眼 的芬兰残奥选手马蒂·赛拉宁 ，正用流利的汉语介绍着自己。很多时候 ，他也喜欢别人叫他 的中文名字，刘迪。
在近1个小时 的交谈中 ，他毫无障碍地用中文回答了所有问题 。由于此前长期在北京生活 ，在很多语境中，马蒂已经能将北京话中的“儿化音”熟练运用 。
图为跆拳道学生作品中的刘迪 。受访者供图虽然有屏幕相隔，但依旧能感受到马蒂对单板滑雪 ，对中国的热爱 。
用他的话说 ，“中国是我的老家” 。如今37岁的他 ，曾在这里生活了20年 。
单板滑雪 & 北京冬残奥会
作为残奥单板滑雪选手 ，马蒂在北京冬残奥会张家口赛区参加单板滑雪男子障碍追逐 - UL级和男子坡面回转-UL级比赛。
“我觉得张家口(冬残奥村)很舒服 ，希望可以留更长时间 ，”虽然3月4日才抵达张家口，但马蒂笑着说已经熟悉了这里 的生活。
图为刘迪 。受访者供图谈起在赛区印象最深刻 的事情 ，马蒂不假思索地说道，“我很喜欢和中国人聊天儿 。”在他看来 ，这会带给他幸福感。
中新体育：对于在冬残奥村的生活满意吗？
刘迪 ：大家都很友好，比如志愿者、安保人员 。所有 的东西都准备得非常好，吃 、喝 ，包括小卖部都 是很棒 的。
2002年 ，一场交通事故导致马蒂的左臂神经严重受损。这样生活了10年后，他在北京进行了截肢手术 。
对于从小就热爱运动的马蒂而言 ，他不仅选择用时间抚平身体和心灵上 的创伤 ，喜爱跆拳道 的他也开始参加残疾人跆拳道 的世界大赛。
中新体育：如何与单板滑雪结缘？
刘迪：在和芬兰残奥部门的人聊天时 ，我知道了残疾人单板滑雪项目。它看起来很好玩，所以我告诉他们 ，我想试试这个 。
于 是，2016年，马蒂带着雪板前往荷兰参加比赛，那是截肢后 的他首次踏上单板滑雪的赛场。赛后 ，他便下定决心要成为一名更好的运动员。
图为刘迪在比赛中 。受访者供图本次北京冬残奥会 ，马蒂未能在残奥单板滑雪男子障碍追逐-UL级资格赛中突围。虽有遗憾，但他认为能够和世界顶尖选手同场竞技，对自己的表现已经非常满意。
在马蒂 的认知中， 是运动给他带来了自信和幸福 。如今，单板滑雪已经从爱好变成了马蒂的职业 ，他在芬兰担任教练 ，教滑雪 、跆拳道、跑酷等 。
爱看《差不多先生传》
马蒂的父亲从事的是手机网络相关工作，由于工作原因，马蒂很小时候便跟随父亲来到了中国 。“在我最初有记忆时 ，就已经在北京了。”马蒂笑着说道 。
中新体育：“刘迪”名字的由来是什么？
刘迪 ：我父母离婚后，我爸找到了中国妻子，我现在的妈妈是中国人。“刘迪”这个名字是姥爷给我取的。
“就是跟人家聊天儿。”
谈及学习中文的过程 ，马蒂 的回答很 是简单 。“和人聊天的过程中 ，我能了解大学里学不到 的生活用语 。”
回想印象最深刻的经历，马蒂有些害羞地笑了 ，“应该 是我喝酒后和出租车司机聊天儿 。”
图为刘迪在训练 。受访者供图中新体育 ：这次回到中国，感觉中文退步了吗？
刘迪：我以为会退步很多 ，但我发现还 是可以 的 。语言这种东西你学会了，即使退步了 ，很快就能恢复 。
对于中国文学，马蒂同样颇有造诣 。
“我很喜欢《差不多先生传》，”提起自己印象深刻的中国作品，马蒂的眼神里多了几分兴奋 。
“我觉得我们所有 的人都是‘差不多先生’ 。我对我自己 的‘差不多’已经很满意了 。”话语间，看得出马蒂由内至外 的自信。
“《阿Q正传》我也学过 ，我觉得‘精神胜利法’也 是一个我们所有人必须去考虑 的一个事情 。我感觉它告诉我们当心变成‘阿Q’。”
其实，马蒂对于哲学同样很感兴趣 。他常和老师探讨《孙子兵法》以及道学等颇具中国特色 的文化元素。
图为刘迪(蓝色)参加比赛。受访者供图中新体育 ： 是不 是中文课程成绩出色 ？
刘迪 ：也不是 ，古代汉语，我补考了两次 。
马蒂谦虚地说道，“我读书时 的想法 是 ，60分万岁 。”
曾在北京三里屯“消灭”100串羊肉串
中新体育 ：对中国哪个城市最熟悉？
刘迪 ：我去过(很多城市)旅行 ，天津 、上海 、内蒙、成都 、大连……
但对于曾先后三次来北京生活的马蒂 ，那里无疑 是他最熟悉 的 。
小时候，马蒂曾住在光明公寓和国贸公寓 。进入北京语言大学学习后 ，他来到了五道口 。后来 ，还曾搬到顺义 。
“如果现在上车说去哪，我可能会说去五道口。”这个在北京被誉为“青年人天堂”的地方 ， 是马蒂待得最久的。
而在发生交通事故后的那段时间，马蒂也时常来到三里屯酒吧街缓解压力。如今在从事职业运动后，他已经戒酒了 。
回想起这些年在北京的经历，马蒂对美食念念不忘 。他很接地气地说道，“我喜欢路边摊 ，羊肉串 、烤馒头……”
“那天在冬残奥村餐厅里吃到了羊肉串 ，我已经很满意了 。唯一遗憾 的 是，还没找到茉莉清茶饮料 。”
中新体育 ：有没有在北京寻觅到美食 ？
刘迪：马路边的羊肉串是最好吃的 ！有一次我和朋友去三里屯 ，我们“消灭”掉了100串羊肉串。
在北京生活期间，不少芬兰好友也会来中国游玩 。对于如何做好“导游” ，马蒂同样深谙其道。“如果是年轻人 ，会带他们去学院路 ；如果是年龄大一点 的朋友 ，我就带他们去天安门 、长城 。”
而长期居住在中国 ，马蒂也早已被打上了鲜明 的东方文化“烙印”。他曾在内蒙古草原骑过马，对于打麻将也略知一二……
女儿会写ABC前 ，就认识汉字
“她叫刘萱，我们叫她萱萱。”谈起女儿 ，马蒂 的嘴角又上扬了几度。
中新体育 ：是否会向女儿介绍中国文化 ？
刘迪 ：她已经会说中文了，我女儿她说 ，还没会写ABC 的时候 ，就已经能认识一些汉字 。
“女儿出生之后，我妻子和女儿说法语，我跟她说英语，我爸爸和他说芬兰语 ，我妈妈给他讲中文。”
图为刘迪女儿练习单板滑雪 。受访者提供视频截图谈起已经接触过四国语言 的女儿，马蒂很 是骄傲。
其实近几天 ， 是马蒂妻子 的临产期 。作为丈夫，他想陪在妻子身边 ，亲眼看到第二个孩子出生 。这次中国之行前，马蒂犹豫了很久 。
中新体育：当时为什么选择来参加北京冬残奥会？
刘迪 ：这不 是一个简单的决定。最后是我妻子劝我来的 ，虽然她不想生孩子时没人陪伴 ，但她知道单板滑雪是我的职业。而且北京是我的老家 ，所以这个机会我不能失去 。
马蒂调侃着说道 ，“我希望儿子等到我回家之后再出生。”
多才多艺，深爱中国功夫
长时间在中国生活 的马蒂 ，对于中国功夫同样痴迷。太极拳、双截棍他都练得有模有样。
中新体育：在中国，最难忘的经历 是什么？
刘迪：我在北京住了很长时间 ，学过武术 、太极拳 、双截棍，也参加过几次比赛，这些都给我带来了深刻印象 。特别 是和我的中国教练，一起训练 的朋友共同交流 。
从在北京语言大学参加太极拳课程 ，到在路边被打双截棍 的师傅所吸引 ，马蒂变得越来越多才多艺。
“我 的太极拳课得了100分。”马蒂满意地笑了 。
图为在跆拳道俱乐部 的刘迪 。受访者供图马蒂即将成为两个孩子 的父亲 ，当被问及将在赛场上打拼到多少岁时，马蒂坦言 ，“只要我身体允许的话，就会继续。”
中新体育 ：未来会考虑来中国定居吗 ？
刘迪：我会保持这个意见，如果有机会的话，我肯定会考虑 。
金发碧眼的他，自称“老北京”；身为芬兰运动员，却在中国生活过20年 ，在马蒂的娓娓道来中，他和中国的故事也将被更多人所熟知 。(作者 刘星晨)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编 ：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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